Παιδιά που έλαβαν τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της Novartis για τη νόσο της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) ανέπτυξαν όγκους, ενώ επιβεβαιώθηκε ότι δυο περιστατικά συνδέονται με τη θεραπεία.
Από την έγκριση του φαρμάκου το 2019, έχουν καταγραφεί εννέα περιπτώσεις όγκων σε ασθενείς που είχαν λάβει το Zolgensma, ανέφερε η Novartis σε δήλωσή της. Οι εξετάσεις συνέδεσαν το φάρμακο με δύο από τους όγκους, πρόσθεσε η εταιρεία.
"Στο πλαίσιο της διαρκούς δέσμευσης της Novartis για την παρακολούθηση της ασφάλειας των φαρμάκων μας, αξιολογούμε συνεχώς νέες πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια και εξετάζουμε όλα τα περιστατικά που αναφέρονται", ανέφερε η φαρμακευτική εταιρεία, όπως μεταδίδει το Bloomberg την Παρασκευή.
Η Novartis δεν έχει επιβεβαιώσει τον τύπο ή τη θέση των όγκων.
Οι μετοχές της εταιρείας σημείωσαν πτώση έως και 2,7% στις πρώτες συναλλαγές της ημέρας. Έχουν κερδίσει περίπου 20% από την αρχή του έτους.
Οι οδηγίες ασφαλείας του φαρμάκου περιλαμβάνουν ήδη τον κίνδυνο εμφάνισης όγκων, που συνδέεται με την πιθανή ενσωμάτωση της γονιδιακής θεραπείας στο DNA του ασθενούς.
Χωρίς τη θεραπεία με Zolgensma, τα παιδιά που πάσχουν από τη σοβαρότερη μορφή SMA εκδηλώνουν συνήθως αναπνευστική ανεπάρκεια κατά τη νηπιακή ηλικία. Η εφάπαξ αυτή γονιδιακή θεραπεία συμβάλλει στην πρόληψη της συγκεκριμένης εξέλιξης, επιτρέποντας στα βρέφη να κατακτούν αναπτυξιακά ορόσημα, όπως το να κάθονται χωρίς υποστήριξη.
Παρόλο που η είδηση προκαλεί ανησυχία στις οικογένειες των παιδιών που έχουν λάβει το φάρμακο, η φιλανθρωπική οργάνωση για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία του Ηνωμένου Βασιλείου σημείωσε σε ανακοίνωσή της ότι είναι σημαντικό οι αναφορές αυτές να αξιολογούνται σωστά.
"Περισσότερα από 6.000 παιδιά παγκοσμίως έχουν λάβει το Zolgensma, και ο αριθμός των αναφερθέντων και επιβεβαιωμένων περιστατικών παραμένει μικρός", ανέφερε η οργάνωση.
